Что такое орфанный препарат?
Термин «орфанный» (от англ. orphan — «сирота») отражает историческую ситуацию: редкие заболевания оказались «сиротами» фармацевтической индустрии, поскольку затраты на разработку одного препарата исчисляются миллиардами долларов, а потенциальная аудитория пациентов слишком мала для возврата инвестиций. Первый закон, изменивший эту ситуацию, — американский Orphan Drug Act — был принят в 1983 году. Сегодня орфанные препараты занимают значимое место в мировой фармацевтике, а их оборот растёт опережающими темпами.
Что делает препарат «орфанным»?
Статус орфанного препарата присваивается регулятором на основании строгих критериев. В Европейском союзе, согласно Регламенту (EC) № 141/2000, лекарство должно соответствовать трём условиям: