Американские молекулярные биологи совершили прорыв в области генной инженерии. Группа ученых из Висконсинского университета в Мадисоне выяснила, как можно многократно повысить эффективность знаменитого редактора генома CRISPR/Cas9. Секрет кроется во временном отключении шести конкретных участков ДНК, включая гены GJB2 и BET1L. Понимание этого механизма открывает путь к созданию сверхэффективных методов лечения наследственных заболеваний.
Профессор Кришану Саха рассказал о ходе масштабной проверки. Чтобы найти нужные ключи, команда провела серию опытов на клеточных культурах. Каждая такая пробирка содержала около ста миллионов клеток. Применяя новейшие методы секвенирования, биологи смогли отследить взаимодействие терапии с генетическим материалом на микроскопическом уровне. Это позволило им обнаружить те самые «иголки в стоге сена» — участки ДНК, которые сильнее всего мешали процессу редактирования.
Как взломать код эффективности
Проблема классического CRISPR всегда заключалась в его скромном КПД. Зачастую система успешно меняет ДНК лишь у малой доли клеток, что делает лечение сложным и дорогим. Специалисты из США искали решение этой задачи на протяжении шести лет.
