Для последнего 10% цитатического фиброза прорыва еще не наступил

Для подавляющего большинства пациентов, страдающих цистичным фиброзом, новые лекарства меняют жизнь и превращая изнурительную болезнь легких в поддающееся лечению состояние. Но примерно для 10% пациентов, родившихся с другими генетическими мутациями, эти методы лечения не работают. "Мы были оставлены позади", сказала Эмили Крамер-Голинкова, которая основала некоммерческое предприятие, Emily's Antourage, чтобы ускорить исследование того, что она называет "финальным 10%" пациентов CF, которые не реагируют на текущее лечение или испытывают побочные эффекты. Поскольку циталистическое фиброзное сообщество собирается на этой неделе в Атланте для своего крупнейшего ежегодного собрания, Крамер-Голинков надеется, что эти пациенты станут важной частью разговора, особенно после недавних научных неудач. В мае Vertex и Moderna прекратили клинические испытания препарата, использующего mRNA — технологию вакцины Ковида для лечения этих пациентов из числа CF в 10%, ссылаясь на проблемы терпимости. В феврале производитель лекарств Boehringer Ingelheim завершил испытание генной терапии для CF. Более четырех десятилетий назад, когда Креймер-Голинкофф был диагностирован прогрессирующее и смертельное генетическое заболевание в возрасте шести недель, неудачное клиническое исследование было бы тем местом, где история заканчивается. Но сегодня, во многом благодаря ее некоммерческой работе, есть лучи надежды. Кистический фиброз, который затрагивает около 40 000 американцев, вызывает толстый липкий…