Экспериментальная генная терапия помогла частично восстановить зрение у людей с тяжелой наследственной слепотой. Некоторые пациенты после лечения смогли лучше различать свет и определять расположение предметов. Результаты исследования ученых опубликованы в журнале New England Journal of Medicine (NEJM).
В исследовании участвовали 10 человек с пигментным ретинитом — наследственным заболеванием, при котором постепенно разрушаются клетки сетчатки, отвечающие за восприятие света. Все участники практически полностью потеряли зрение.
Ученые ввели пациентам в глаз специальный ген, благодаря которому сохранившиеся клетки сетчатки стали чувствительными к свету. Для этого использовали метод оптогенетики. После процедуры участники носили специальные очки с камерой, которые преобразовывали окружающее изображение в световые сигналы, воспринимаемые измененными клетками.
После лечения у семи из десяти пациентов улучшилась чувствительность к свету, причем у шести изменения были клинически значимыми. Некоторые участники стали лучше замечать предметы, определять их расположение и точнее тянуться к ним рукой. У четырех человек улучшения сохранялись на протяжении месяцев и лет наблюдения.
